A Anvisa autorizou a Fiocruz a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica para tratar a Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1, a forma mais grave da doença.
O anúncio foi feito durante reunião do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, em São Paulo. A aprovação foi rápida, por análise prioritária, e coloca o Brasil na liderança desse tipo de pesquisa na América Latina.
O produto foi desenvolvido pela empresa norte-americana GEMMABio. A Fiocruz firmou acordo de transferência de tecnologia, que permitirá produzir a terapia no Brasil pela primeira vez, por meio de Bio-Manguinhos.
A iniciativa faz parte da estratégia nacional de desenvolver terapias avançadas para o SUS. O Ministério da Saúde já investiu R$ 122 milhões no projeto, além de R$ 50 milhões da Finep para infraestrutura.
A AME Tipo 1 é uma doença rara que aparece nos primeiros meses de vida e é causada por alteração genética que impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios responsáveis pelo movimento. Sem essa proteína, a criança perde força muscular e sua sobrevivência é comprometida.